SonoTheraSonoThera, Inc. · Nonviral Ultrasound-Mediated Genetic Medicine · Series B $125M · 2026
수십 년간 유전자 치료의 가능성을 가로막아 온 6가지 구조적 한계를 초음파 기반 비바이러스 전달 플랫폼으로 동시에 돌파한다 — J&J 출신 연쇄 창업가와 미국 최초 FDA 승인 초음파 미세기포 발명가가 공동 창립한 사우스 샌프란시스코의 플랫폼 바이오텍이 $1억 2,500만 초과청약 Series B를 완료하며 뒤셴근이영양증 임상 돌입을 준비한다
SonoThera는 2021년 말 미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에서 설립된 임상 전단계(preclinical) 유전자 치료 플랫폼 기업입니다. 회사의 창업 테제는 단순하면서도 야심적입니다. 현재의 유전자 치료가 치료 가능한 질환의 범위를 근본적으로 제한하는 여섯 가지 구조적 결함 — 제한된 생체분포, 페이로드 크기 제한, 면역원성, 재투여 불가, 소재 독성, 높은 CMC 비용 — 을 초음파 기반의 비바이러스 전달 기술로 동시에 해결한다는 것입니다. 이를 위해 세 명의 공동창업자가 결합했습니다. 유전자 치료 분야의 연쇄 창업가이자 J&J 출신 전략가, 그리고 세계에서 유일하게 FDA 승인 초음파 조영제를 두 종류 발명한 의학자입니다.
Kenneth Greenberg 박사는 20년 이상 다양한 질환 영역과 모달리티에 걸쳐 혁신 치료제 개발 기업을 창업·성장시켜 온 연쇄 창업가입니다. UC 버클리에서 시각 신경과학(Visual Neuroscience) 박사학위를 취득하고 동 대학에서 Kirschstein-NRSA 박사후 연구원을 마쳤습니다. SonoThera 설립 직전에는 Janssen(Johnson & Johnson) Cell & Gene Therapy 부문의 External Innovation 책임자로 서부 북미·호주·뉴질랜드 담당 전략 파트너십 전반을 총괄했습니다. Janssen 이전에는 UNITY Biotechnology의 신경과학 디스커버리 프로그램을 창설·주도했으며, 신경퇴행성 및 신경정신 질환 대상 세놀리틱·단백질 치료제 프로그램을 발전시켰습니다. 경력 초기에는 CODA Biotherapeutics 공동창업자로서 신경병증 통증·뇌전증 대상 AAV 기반 화학유전학적 신경조절 플랫폼을 공동 발명했고, Oncorus 공동창업자로서 마이크로RNA 약독화 HSV 기반 종양살해 면역요법 플랫폼의 전략 방향을 공동 설계했습니다. 25개 이상의 특허·출원 발명자이자 50편 이상 학술 논문 공저자입니다.
제2 공동창업자 — 세계 초음파 조영제 분야의 선구자:
Feinstein 박사는 미국 최초 두 종류의 FDA 승인 초음파 미세기포 조영제(Albunex®, Optison®)를 발명한 인물로, 두 제품 모두 GE Healthcare에 인수됐습니다. 30년 가까이 초음파 조영제의 개발 및 임상 활용을 이끌어 온 세계 최고 권위자입니다. 국제대조초음파학회(International Contrast Ultrasound Society)의 창립자이자 공동회장으로 60개국 회원을 보유한 이 학회를 주도하고 있으며, 시카고에서 매년 개최되는 세계 최대·최고(最古) “버블 컨퍼런스”의 창립자이자 디렉터입니다. 300편 이상의 고영향력 동료심사 논문을 발표했으며 NIH 연구비 수혜자로서 초음파 미세기포의 전 세계적 활용 확대를 주도했습니다. FDA 직원의 요청으로 미세기포 안전성·효익에 관한 백서를 작성해 Optison®·Definity®·Lumason®의 라벨 변경을 이끌었고, 두 번째 백서로 Lumason®의 소아 영상 적응증 승인을 전향적 임상 없이 획득했습니다. 미세기포와 소노포레이션을 이용한 종양 약물 전달 임상시험의 공동 연구책임자(Co-PI)로도 활동 중입니다.
시카고대학교 의학부 교수 겸 지질 클리닉 소장. NewAmsterdam Pharma CEO. 1,000건 이상의 임상시험 수행, 350편 이상의 저널 논문. 연쇄 바이오텍 창업가 — Chicago Center for Clinical Research(PPD 인수), Omthera Pharmaceuticals(AstraZeneca에 $4.4억 매각), Corvidia Therapeutics(Novo Nordisk에 최대 $21억 매각)를 차례로 설립·엑싯했습니다. 내과·심장내과·임상지질학 전문의 자격 보유.
20년+ 글로벌 생명과학 리더십. 4D Molecular Therapeutics CBO(사업개발·얼라이언스·초기 상업화 총괄), J&J 서부 해안 이노베이션 센터 VP(얀센 외부 성장 전략 실행). Novartis 심혈관·대사 프랜차이즈 사업개발 총괄. 노바티스·퀄컴 공동 설립 디지털헬스 VC 펀드 dRx Capital의 제너럴 파트너 겸 창립 멤버. UC 샌디에고 공학, 컬럼비아 MBA.
Greenberg 박사는 Janssen에서 Cell & Gene Therapy 전략 파트너십을 직접 다루며 현존하는 유전자 치료 플랫폼들이 왜 치료 가능한 질환 범위를 넓히지 못하는지를 구조적으로 이해했습니다. Feinstein 박사는 30년간의 초음파 조영제 임상 경험을 통해 이미 안전성이 입증된 미세기포 기술이 치료 목적 유전자 전달에 적용 가능하다는 확신을 쌓았습니다. 이 두 관점의 만남이 SonoThera의 창업 핵심 가설입니다 — 비바이러스 기반의 초음파 전달이 기존 바이러스 벡터(AAV)와 지질 나노입자(LNP)의 한계를 동시에 극복할 수 있다는 것.
SonoThera는 RIPPLE™ 초음파 전달 플랫폼과 PORE™ 페이로드 엔지니어링 플랫폼의 두 독점 기술을 통합한 비바이러스 유전자 치료 기업입니다. 회사의 접근법은 이미 미국에서 연간 3,500만 건 이상 안전하게 사용되고 있는 FDA 승인 진단용 초음파 시스템 및 초음파 조영제를 활용합니다. 이 기반 위에서 전신 부작용 없이 원하는 장기에만 정밀하게 유전자 페이로드를 전달하는 비침습적 외래 시술 — 약 1시간 소요 — 을 구현합니다.
RIPPLE™ + PORE™ 듀얼 플랫폼 아키텍처:
SonoThera가 독점 기반 IP를 보유한 초음파 매개 비침습 전달 기술입니다. FDA 승인 진단용 초음파 시스템과 상용 초음파 조영제(UEA)를 결합해 세포막에 일시적·가역적 기공을 형성하는 소노포레이션(sonoporation) 원리로 유전자 페이로드를 표적 장기에 직접 전달합니다. 크기 제한 없는 DNA·RNA·유전자 편집 복합체 전달이 가능하며, 면역원성 및 소재 독성 없이 반복 투여(redosable)가 가능한 구조입니다.
DNA 및 RNA 치료제, 유전자 편집, 유전자 침묵(siRNA·ASO) 등 다양한 유전자 치료 접근법을 지원하는 독점 페이로드 설계·엔지니어링·제조 플랫폼입니다. RIPPLE™과의 통합을 통해 전장 디스트로핀(full-length dystrophin)처럼 기존 AAV 벡터로는 전달 불가능했던 대용량 DNA 페이로드의 전달을 가능하게 합니다. 2024년 사내 역량을 완전히 내재화하여 설계-구축-테스트-학습 반복 주기를 최대한 단축했습니다.
RIPPLE™은 이미 병원에 광범위하게 보급된 FDA 승인 진단용 초음파 기기와 연간 3,500만 건 이상 사용되는 상용 초음파 조영제를 활용합니다. 별도의 특수 장비 도입 없이 기존 의료 인프라에서 투여 가능하여, 향후 상업화 단계에서의 접근성과 비용 효율성을 구조적으로 높이는 경쟁 우위를 제공합니다. 시술은 비침습적 외래 방식으로 약 1시간 이내에 완료됩니다.
AAV 기반 유전자 치료의 가장 큰 임상적 제약 중 하나는 강한 면역 반응으로 인한 재투여 불가입니다. RIPPLE™은 비바이러스 접근법으로 중화항체를 유발하지 않아 개인화된 치료 수준 유지를 위한 반복 투여가 원칙적으로 가능합니다. 이는 진행성 근육 질환처럼 지속적인 치료 표현 유지가 필요한 적응증에서 결정적 임상 우위로 작용합니다.
전임상 파이프라인 현황 — 근육·신장·심장·CNS에 걸친 다중 장기 데이터 확보:
기존 AAV 기반 치료제가 극복하지 못한 전장 디스트로핀(full-length dystrophin) 전달을 RIPPLE™+PORE™로 구현. DMD 마우스 모델 및 비인간 영장류(NHP)에서 골격근·심근·횡격막 조직 동시 전달·발현 확인. 2025년 ASGCT·ESGCT 학술대회에서 전임상 데이터 공개 발표 완료. $125M Series B의 핵심 투자 논거이며 2027년 최초 인체 임상 개시 예정.
현재 FDA 승인된 ADPKD 치료제는 증상 완화에 국한되며 근본 원인인 PKD1/PKD2 유전자 기능 이상을 교정하는 유전자 치료는 전무합니다. RIPPLE™은 신장에 대한 정밀 표적 전달을 전임상에서 검증했으며, DMD와 함께 Series B 자금으로 임상 진입을 추진하는 두 번째 리드 프로그램입니다.
COL4A5 유전자를 타깃으로 하는 XLAS 프로그램은 2025년 ASN Kidney Week에서 NHP 전달 데이터를 공개 발표했습니다. 지체성 근이영양증(LGMD) 등 추가 근육 질환도 파이프라인에 포함됩니다. 회사는 2028년까지 복수의 IND가 순차적으로 임상 데이터를 창출하는 일정 체계를 공개적으로 제시했습니다.
2024년 미국심장학회(AHA)에서 마우스 및 NHP 심장 비바이러스 유전자 전달 데이터 공개. 지방 조직 및 뇌를 포함한 총 6개 조직에서의 표적 전달·발현이 전임상에서 확인되어 플랫폼의 범용성을 입증했습니다. 이는 단일 플랫폼으로 다수의 고부가가치 파이프라인 에셋을 순차적으로 개발하는 전략의 과학적 토대입니다.
주요 사업 이정표:
사우스 샌프란시스코 창립. Series A $6,075만 조달. ARCH Venture·Illumina Ventures·J&J JJDC 등 초기 투자자 구성. 비바이러스 초음파 매개 유전자 전달 플랫폼 공식 출범
페이로드 개발·체내 약리·분석 워크플로우의 완전 수직 통합 달성. AHA 학술대회에서 마우스·NHP 심장 유전자 전달 데이터 공개. DNA·RNA 다양한 페이로드 전달 검증 완료
RIPPLE™ 상표 등록·브랜드화 완료. DMD·ADPKD·XLAS·알포트 증후군 전임상 데이터 ASGCT·ESGCT·ASN에서 공개 발표. 헤모필리아 A·X-연관 알포트 증후군 전달 검증
$1억 2,500만 Series B 초과청약 완료. Vida Ventures 신규 리드. Leaps by Bayer·ARK Invest·Otsuka·UCB Ventures·CureDuchenne Ventures 신규 참여. DMD·ADPKD 임상 진입 가속화
DMD 대상 최초 인체 임상시험(First-in-Human) 개시 목표. 이후 복수의 IND가 2028년까지 순차적으로 임상 데이터 창출하는 스테디 케이던스 구현 예정
다중 IND 순차 임상 진입 및 연속적 임상 데이터 발생 목표. ADPKD·LGMD·XLAS 등 복수 적응증에서 플랫폼 가치를 임상적으로 입증하는 단계
“Many diseases remain beyond the reach of today’s genetic medicines. We founded SonoThera to take a fundamentally different approach, with a platform designed to broaden the therapeutic possibilities of the field. We believe our technology has the potential to expand the range of diseases addressable by genetic medicines while enabling more precise, durable, safer, and repeatable therapies for patients.”
SonoThera는 창립 이후 Series A(2022)와 Series B(2026)를 거쳐 총 누적 $2억 1,500만 이상을 조달했습니다. 초기 라운드에서는 ARCH Venture Partners·Illumina Ventures·J&J·RA Capital 등 생명과학 분야 최상위 기관 투자자들이 과학적 타당성에 대한 신뢰를 구축했으며, Series B에서는 Vida Ventures가 신규 리드로 참여하는 동시에 Leaps by Bayer·UCB Ventures·Otsuka Pharmaceutical 등 전략적 제약 투자자, ARK Invest와 같은 혁신 기술 투자자, 그리고 CureDuchenne Ventures 같은 환자 옹호 벤처가 가세하며 투자자 구성이 한층 다각화됐습니다. 특히 Series B의 초과청약은 전임상 데이터의 과학적 질과 집행 속도에 대한 투자자 신뢰를 입증합니다.
ARCH Venture Partners 리드 하에 Alexandria Venture Investments, Duquesne Family Office, Illumina Ventures, Johnson & Johnson(JJDC), Medical Excellence Capital, RA Capital, Vertex Ventures HC가 공동 참여한 창립 라운드입니다. 회사 공식 발표에 따르면 $9,000만을 창립 자금으로 조달했다고 명시하고 있으나(about-us 페이지 기준), Series B 발표 보도자료에는 $6,075만 Series A로 기재됐습니다. 어느 경우든 생명과학 분야를 대표하는 최상위 기관 투자자 구성으로, 플랫폼의 과학적 잠재력에 대한 선도 VC들의 초기 확신을 보여주는 라운드입니다.
이 자금으로 사우스 샌프란시스코 본사를 설립하고 RIPPLE™ 비바이러스 초음파 매개 유전자 전달 플랫폼의 공식 개발을 개시했습니다. Feinstein 박사의 수십 년 간의 초음파 조영제 임상 노하우와 Greenberg 박사의 유전자 치료 창업 경험, Davidson 회장의 임상·M&A 트랙 레코드가 결합된 팀 구성이 투자 결정의 핵심 요인이었습니다.
Vida Ventures가 신규 리드 인베스터로 참여한 $1억 2,500만 Series B이며, 초과청약으로 마감됐습니다. 신규 투자자로 ARK Invest, CureDuchenne Ventures, Leaps by Bayer, Otsuka Pharmaceutical, SymBiosis, UCB Ventures SA, Vivo Capital이 가세했으며, 기존 투자자 전원(ARCH Venture Partners, Alexandria Venture Investments, Duquesne Family Office, Illumina Ventures, J&J·JJDC, Medical Excellence Capital, RA Capital, Vertex Ventures HC)이 재참여했습니다.
이사회 변화: Vida Ventures Rajul Jain, MD(Managing Director)와 Leaps by Bayer Rakhshita Dhar, MS(VP & Head, Healthcare Venture Investments)가 신규 이사로 합류했습니다. Jain 박사는 Capstan Therapeutics(AbbVie 인수, 건강 자원봉사자 단계 데이터 기준 역대 최대 바이오텍 인수), Halda Therapeutics(J&J 인수, Phase 1 데이터 기준 역대 최대 인수), Neogene Therapeutics(AstraZeneca 인수) 등 다수의 초기 단계 투자를 성공적 M&A로 이끈 이력이 있습니다.
자금 활용 계획: ① DMD 및 ADPKD 임상 진입 가속화, ② 다중 장기 시스템에 걸친 파이프라인 확장, ③ 안전하고 표적화된 반복 투여 가능한 유전자 치료제 개발을 위한 독점 플랫폼 기술 추가 스케일업.
SonoThera의 경쟁 방어력은 바이러스 벡터(AAV)와 지질 나노입자(LNP)가 구조적으로 해결하지 못하는 문제들을 동시에 해결한다는 플랫폼 설계 원칙에서 비롯됩니다. 개별 파이프라인 에셋의 임상 성패와 별개로, 기술 플랫폼 자체의 방어 가능한 IP 포트폴리오, 임상 인프라 접합성, 그리고 팀의 반복 창업 경험이 복합적 경쟁 해자를 형성합니다.
현재 상업화된 AAV 기반 유전자 치료는 ① 4.7kb 페이로드 크기 제한 ② 중화항체로 인한 재투여 불가 ③ 심각한 간 독성 위험 ④ 제한된 표적화 능력 ⑤ 높은 제조 비용의 구조적 결함을 안고 있습니다. RIPPLE™은 이 모든 제약을 비바이러스 초음파 기반 방식으로 우회합니다. 경쟁사인 Sarepta(AAV), Solid Biosciences(AAV), Editas(CRISPR)와 달리 크기 무제한 페이로드와 반복 투여 가능성을 동시에 제공하는 유일한 플랫폼입니다.
RIPPLE™은 이미 전 세계 병원에 보급된 FDA 승인 진단용 초음파 기기와 미국에서 연간 3,500만 건 사용되는 상용 초음파 조영제를 활용합니다. 고가의 특수 제조·투여 인프라가 필요한 AAV 유전자 치료(평균 치료 비용 $100만~$300만)와 달리, RIPPLE™ 기반 시술은 비침습적 외래 방식으로 약 1시간 내 완료됩니다. 이 구조적 비용 우위는 상업화 단계에서 보험 적용 협상력과 환자 접근성에 직접적 이점을 부여합니다.
골격근·심근·신장·간·지방 조직·뇌의 6개 장기에서 전달·발현을 확인한 전임상 데이터는 RIPPLE™이 특정 조직에 국한된 솔루션이 아님을 증명합니다. 단일 플랫폼으로 DMD·ADPKD·XLAS·헤모필리아·심장 질환·CNS 질환까지 순차적으로 파이프라인을 확장할 수 있는 구조는, 각 적응증마다 별개의 전달 기술을 개발해야 하는 경쟁사 대비 R&D 자본 효율성에서 근본적 우위를 제공합니다.
CEO Greenberg 박사는 CODA Biotherapeutics, Oncorus를 공동 창업했으며 UNITY Bio·Janssen에서 기술 검증과 전략 파트너십 역량을 쌓았습니다. CSO Feinstein 박사는 FDA 승인 조영제 두 종류(GE Healthcare 인수)를 발명했습니다. 회장 Davidson 박사는 세 바이오텍을 각각 PPD, AstraZeneca($4.4억), Novo Nordisk(최대 $21억)에 매각한 연쇄 창업·엑싯 전문가입니다. 이 팀 구성은 과학적 신뢰성, 임상 네트워크, 자본 조달, 파트너십 구축, M&A 프로세스 전반에 걸친 실증된 역량을 갖추고 있습니다.
$1억 2,500만 Series B 조달을 기반으로 SonoThera는 2027년 최초 인체 임상(DMD)과 2028년 다중 IND 순차 임상이라는 구체적 마일스톤을 향해 전진합니다. 단기 임상 데이터 창출 외에도, 기존 유전자 치료의 구조적 결함에 실망한 제약사들로부터의 전략적 파트너십 및 라이선스 관심이 빠르게 증가하고 있습니다. Vida Ventures의 Rajul Jain 박사가 Capstan·Halda·Neogene Therapeutics의 거대 인수를 이끈 인물임을 감안할 때, 이번 Board 합류는 단순 재무 투자 이상의 전략적 의미를 시사합니다. 초음파라는 이미 검증된 안전 기술로 유전자를 원하는 장기에 정밀하게 배달한다는 SonoThera의 원칙적 접근법은, 이제 임상으로 진입하며 그 가치를 증명할 단계에 도달했습니다.